卡博替尼（Cabozantinib）是一个多靶点的广谱抗癌药，能抑制的靶点包括：MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等。现已被欧洲医药管理局 (EMA) 批准用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌 (HCC)。临床试验经常评估卡博替尼与免疫检查点抑制剂联合作为一线疗法应用的疗效。但是，目前卡博替尼治疗 HCC 的真实临床数据仍比较缺乏。而且，采用卡博替尼治疗 HCC 的预后因素尚未被研究过。

本研究目的是评估在意大利接受卡博替尼治疗的 HCC 患者的临床数据和结果。

共纳入了来自 15 个临床中心的 96 位不可切除的接受卡博替尼治疗的晚期 HCC 患者。所有患者的肝功能仍良好（Child-Pugh A），大部分为晚期 HCC（77.1%），本次研究治疗是大部分患者的三线疗法（75%）。体力状态 (PS) > 0、大血管侵犯 (MVI)、肝外扩散和甲胎蛋白 (AFP) > 400 ng/mL 的患者比率分别为 50.0、30.2、67.7 和 44.8%。

总生存期和无进展生存期

中位总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）分别是 12.1 个月（95%CI 9.4-14.8）和 5.1 个月（3.3-6.9）。

治疗相关不良反应事件

最常见的治疗相关不良反应事件（AE）有疲劳（67.7%）、腹泻（54.2%）、厌食症 (45.8%)、HFSR (43.8%)、体重减轻（24.0%）和高血压（24.0%）。最常见的3-4级治疗相关 AE 有疲劳（6.3%）、HFSR（6.3%）和转氨酶升高（6.3%）。

MVI、ECOG-PS > 0、和 AFP >400 ng/mL均预示 OS 不良。因不耐受而停止治疗和进展时没有新的肝外病变与更好的临床预后相关。

总之，在真实临床实践中，卡博替尼的疗效和安全性与在临床试验中所报道的一致。